研究結(jié)果發(fā)表在3月13日的《柳葉刀血液學》在線版上。這些發(fā)現(xiàn)導致嚴重和致命的遺傳性血液病，如鐮狀細胞貧血和β-地中海貧血患者治愈的風險更高。
他說：“我們成功地將鐮狀細胞病及地中海貧血的治愈率提高至百分之九十，實在令人鼓舞。“骨髓移植不限于有匹配捐贈者的患者，”Robert Brodsky說，他是約翰霍普金斯大學醫(yī)學院的醫(yī)學和腫瘤學教授和血液學主任。它也適用于“半匹配”患者。”
20世紀80年代末，澳大利亞悉尼金梅爾腫瘤學副教授弗朗西斯科J。Brodsky說，在沒有完全匹配的情況下，受者將供體細胞視為外來細胞并攻擊它。
很難為這些患者找到匹配的骨髓供體，因為不到15%的兄弟姐妹有匹配的骨髓供體，沒有相同的鐮狀細胞病基因缺陷，并且不到25%的患者可以找到不相關(guān)但匹配的注冊骨髓供體。約翰霍普金斯大學(JohnsHopkinsUniversity)的研究人員在2012年發(fā)布了一項治療方案，允許患者接受只有一半親屬的骨髓移植。Brodsky說，這一進展大大擴大了潛在捐助者的范圍。此外，在這個移植計劃下，只有一半的正常時間需要生產(chǎn)新鮮健康的血液。
為了提高這些半匹配移植的成功率，博拉諾斯-米德和他的同事測試了一種新的
醫(yī)療器械骨髓移植計劃，用于治療嚴重鐮狀細胞病和β地中海貧血的患者。每個病人都有一個親屬，可以作為半匹配的骨髓移植供體。
與以前的治療方案一樣，所有患者在移植前都接受了化療和全身放療，以抑制受者對供者骨髓的免疫反應。新的研究沒有使用200 cGy的低劑量輻射作為先前的方案，而是使用400 cGy的輻射，這仍然是一個相對小劑量的輻射，并具有良好的耐受性。移植后，所有患者均服用一劑環(huán)磷酰胺。這種藥物在預防一種名為移植物抗宿主病(Gvhd)的潛在致命疾病方面發(fā)揮著重要作用，這種疾病在半匹配移植中尤為常見。
到目前為止，只有三名患者需要服用免疫抑制藥物。在所有移植成功的患者中，一些患者得到了很大的緩解，一些患者消失了，鐮狀細胞病患者不再遭受痛苦。“金梅爾癌癥中心”骨髓移植項目主任理查德·瓊斯(Richard Jones)說：“我們進行了1000多次半匹配的骨髓移植，我們的臨床研究取得了成功，它們的安全性和毒性與完全匹配的骨髓移植相當。因此，應采用半相合骨髓移植作為更多患者的治療手段。瓊斯說，對于鐮狀細胞病和地中海貧血的患者，基因治療意味著高劑量的骨髓禁欲，這往往是無法忍受的，而移植只涉及輕微的、低劑量的治療。
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